國家醫(yī)保“靈魂砍價”藥品諾西那生鈉落地湖北
國家醫(yī)?！办`魂砍價”藥品諾西那生鈉落地湖北
武漢同濟醫(yī)院SMA管理團隊為患者實施腰椎穿刺及鞘內注射
24日，極目新聞記者從華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬同濟醫(yī)院獲悉，3名脊髓性肌萎縮癥（SMA）成人患者，近日在該院神經內科先后成功注射精準靶向治療藥物諾西那生鈉。他們是該藥于2021年被納入醫(yī)保目錄后，湖北省首批受益的成人患者。
作為湖北首批擁有該藥使用權的定點醫(yī)院之一，同濟醫(yī)院此前已為14名未成年患者實施注射。
“救命藥”進入醫(yī)保
患者家庭重拾希望
25歲的小勇（化名）來自黃岡市，是諾西那生鈉注射液被納入醫(yī)保后，在湖北完成注射的首批成人患者之一。
小勇和姐姐小麗（化名）都患有SMA，從小就無法自主行走，父母帶著姐弟倆四處治療未果。
2018年，小勇一家人在北京一家醫(yī)院得知，諾西那生鈉對治療SMA有效。然而，一針70萬元的價格，讓他們很快放棄了治療的念頭?！熬退阗u房子，也湊不到那么多錢。而且，就算湊上一針的錢，該給誰注射呢？無論是給我還是給弟弟，對另一個來說都是一種傷害?！毙←愓f。
時間對姐弟倆都非常珍貴。由于沒有接受有效治療，小麗和小勇的身體功能一直在退化，四肢越來越無力，呼吸越來越費勁，就連吞咽也越來越困難。全家人苦苦期盼這款“救命藥”早日降價或者進入醫(yī)保。去年底，經過國家醫(yī)保談判“靈魂砍價”，諾西那生鈉終于被納入醫(yī)保，一家人激動得都哭了。
2月19日，小勇在同濟醫(yī)院順利注射諾西那生鈉。“現在我充滿希望，每天積極鍛煉，期待身體出現好的變化。”小勇說。注射藥物后，他感到身體機能沒有再明顯退步了。
跟小勇相比，小麗的脊柱彎曲更嚴重，注射難度更大，需要先做手術改善脊柱側彎情況，才能注射諾西那生鈉。
“以前，我和姐姐每天祈禱不要退化得太快；現在，我們期待的是每天都有一點進步。”小勇說。感謝國家的好政策，30年來，他和家人重新迎來治愈的希望。
首批受益成人患者
均未出現不良反應
據了解，SMA是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病，由基因缺失或突變引起，主要表現為進行性肌肉萎縮和無力，進而出現吞咽、呼吸功能喪失。諾西那生鈉注射液是全球首款獲批的SMA基因剪切調控治療藥物，可改變疾病進程，改善患者的運動功能，提高生存率。2019年，諾西那生鈉進入我國，每針價格近70萬元。2021年，國家醫(yī)保局經過8輪談判，每針降至3.3萬元。
諾西那生鈉進入我國新版醫(yī)保目錄后，考慮到患者用藥需求迫切，武漢同濟醫(yī)院神經內科迅速啟動規(guī)范化診療工作。張旻教授組建起由神內、麻醉、超聲等科室組成的多學科管理團隊，制定完善的評估及治療方案，于2月12日為湖北省首位成人SMA患者成功實施諾西那生鈉鞘內注射。
“成人SMA患者大多存在復雜性脊柱側彎。經過詳細的肌電生理評估和神經運動評估后，我們采用超聲引導下的腰椎穿刺及鞘內注射。穿刺過程很順利，患者也沒發(fā)生明顯不適。”張旻介紹。在此基礎上，她和團隊又于2月19日分別為小勇和另一位患者完成注射。
經過護理人員密切監(jiān)護，3人術后情況平穩(wěn)，均未出現不良反應。隨后，SMA多學科團隊還對他們進行了藥物、康復等系統(tǒng)治療。
完成首針注射后，患者還需在第14天、28天、63天繼續(xù)注射，之后每隔4個月實施一次維持劑量注射。
楚天都市報極目新聞記者 李曼英 通訊員 鮑捷 劉陽
編輯：張紅艷
