長(zhǎng)江日?qǐng)?bào)大武漢客戶端6月20日訊（記者王愷凝）6月18日，具有兒童適應(yīng)證的百濟(jì)神州注射用貝林妥歐單抗正式上市，這也是我國(guó)首款用于治療兒童復(fù)發(fā)難治急性B細(xì)胞性淋巴細(xì)胞白血病的免疫治療藥物。

急性淋巴細(xì)胞白血病是最常見的兒童期惡性腫瘤。根據(jù)2021年底發(fā)布的《中國(guó)兒童血液病2020白皮書》數(shù)據(jù)，我國(guó)急性淋巴細(xì)胞白血病占兒童白血病的72.6%（其中約85%起源于B細(xì)胞，即急性B細(xì)胞性淋巴細(xì)胞白血病），0至14歲兒童的白血病發(fā)病率為34.3/百萬。近年來，隨著急性淋巴細(xì)胞白血病化療方案的逐步改善，尤其是誘導(dǎo)強(qiáng)化鞏固方案的推出，使得兒童患者的長(zhǎng)期生存率大幅提升，目前兒童急性淋巴細(xì)胞白血病整體治愈率可達(dá)80%至90%。但仍有15%至20%的患兒會(huì)遭遇復(fù)發(fā)，且復(fù)發(fā)后的存活率很差，傳統(tǒng)化療的有效率低，預(yù)后差。

“兒童急淋白血病是一種遺傳異質(zhì)性疾病，疾病的發(fā)病和復(fù)發(fā)機(jī)制與細(xì)胞遺傳學(xué)改變有關(guān)。”華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院兒科血液病?？浦魅吾t(yī)師胡群教授說，復(fù)發(fā)后，患者的治愈率平均在50%以下，主要原因之一是患者產(chǎn)生了耐藥性?！澳退幰话闶且?yàn)橐恍┗虬l(fā)生了突變，因此要選擇新的治療手段來解決復(fù)發(fā)的問題，這也是目前臨床研究的熱點(diǎn)?！?/p>

胡群教授告訴長(zhǎng)江日?qǐng)?bào)記者，針對(duì)復(fù)發(fā)難治性兒童急淋白血病，現(xiàn)在新的治療手段包括免疫治療、靶向治療和移植。這其中靶向治療的問題在于首先得有靶點(diǎn)，不是所有的復(fù)發(fā)都能找到靶。對(duì)于移植來說，則要解決微小殘留病灶的問題，否則帶瘤移植，不僅花費(fèi)不少，還存在繼續(xù)復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)。

“白血病復(fù)發(fā)是一個(gè)國(guó)際防治難題，貝林妥歐單抗給復(fù)發(fā)的孩子提供了可能的治療機(jī)會(huì)，幫助我們突破目前治療的瓶頸。”華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院兒科金潤(rùn)銘教授說，從目前研究的結(jié)果來看，這款藥物通過激活體內(nèi)T細(xì)胞來殺滅腫瘤細(xì)胞，可使約59%的復(fù)發(fā)難治B系急性淋巴細(xì)胞白血病患者達(dá)到完全緩解，而完全緩解的患者中大約79%的病人可以達(dá)到微小殘留病灶的消除，這給絕大部分復(fù)發(fā)難治B系急性淋巴細(xì)胞白血病患者帶來生的希望。此外，多個(gè)臨床研究證實(shí)，相比傳統(tǒng)化療及CAR-T細(xì)胞治療，貝林妥歐單抗的安全性也有大幅提升。

針對(duì)患兒家屬最關(guān)心的費(fèi)用問題，金潤(rùn)銘教授也做了回答?！霸撍幍氖褂靡鶕?jù)孩子的體表面積計(jì)算，如果按照一個(gè)療程28天使用的話，費(fèi)用比較高，一般在10萬至25萬左右?！?/p>

“我們希望藥物能夠納入醫(yī)保談判，讓更多的患者能夠受惠于這一款新藥?！焙航淌诒硎尽?/p>

編輯：陳琦