每年6月是全球重癥肌無(wú)力關(guān)愛(ài)月。對(duì)這個(gè)群體來(lái)說(shuō),“將就”是再熟悉不過(guò)的詞——癥狀輕點(diǎn)就忍忍,激素副作用大了也扛著,總覺(jué)得“能穩(wěn)住就不錯(cuò)了”。華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師李志軍教授表示,“現(xiàn)在的臨床針對(duì)重癥肌無(wú)力的治療有明確目標(biāo),即實(shí)現(xiàn)雙達(dá)標(biāo):癥狀控制好,副作用也要小?!?/p>
依據(jù) 2025 年新版《中國(guó)重癥肌無(wú)力診斷和治療指南》,“雙達(dá)標(biāo)” 包含兩項(xiàng)核心標(biāo)準(zhǔn)。一是癥狀控制達(dá)標(biāo),四肢無(wú)力、喝水嗆咳、咀嚼困難、說(shuō)話含糊這些癥狀,要盡可能不影響日常生活;二是安全性達(dá)標(biāo),長(zhǎng)期吃激素的患者,指南明確要求把每日劑量降到5-10毫克這個(gè)安全區(qū)間。
“臨床癥狀緩解了并不代表治好了,”李志軍強(qiáng)調(diào),“激素減不下來(lái),臉腫、背厚、骨頭脆,日子照樣不好過(guò)?!?/p>
重癥肌無(wú)力屬于慢性自身免疫性疾病,分為眼肌型和全身型。眼肌型癥狀輕,主要是眼皮耷拉、看東西重影;全身型病癥累及全身多處肌群,可造成四肢無(wú)力、吞咽及呼吸功能受損。該病于2018年被列入國(guó)家第一批罕見(jiàn)病目錄。
現(xiàn)階段,仍有不少患者依靠膽堿酶抑制劑和糖皮質(zhì)激素“硬撐”。這些藥雖能壓住一部分癥狀,但副作用如影隨形。
在臨床診療中,李志軍接診過(guò)很多受此困擾的患者:三十來(lái)歲的頂梁柱,渾身沒(méi)勁干不了活,只能在家歇著;年輕女性吃了幾年激素,臉圓了、背厚了,出門都得戴口罩;老年人更慘,骨質(zhì)疏松一摔就骨折,全家跟著操心。
李志軍表示,多數(shù)的患者不是不想治,是不知道還有更好的辦法。近年來(lái),以FcRn拮抗劑艾加莫德為代表的生物制劑陸續(xù)在國(guó)內(nèi)上市。這類靶向藥的特點(diǎn)是兩快一好:起效快、減激素快、安全性好。用上之后,病情能穩(wěn)住,激素也能慢慢往下減,“雙達(dá)標(biāo)”不再是一句空話。
她特別提醒,“急性發(fā)作后出院的第一年,是復(fù)發(fā)的高危期?!边@時(shí)候外表看著沒(méi)事了,體內(nèi)的免疫紊亂其實(shí)還沒(méi)完全捋順,一場(chǎng)感冒、熬個(gè)夜、情緒一激動(dòng),都可能把病情再次點(diǎn)燃。急性期出院的患者最好在醫(yī)生指導(dǎo)下做鞏固治療,比如用FcRn拮抗劑艾加莫德持續(xù)半年,把復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)壓下去。哪怕平時(shí)病情穩(wěn)定的,也得定期復(fù)診,方案該調(diào)就調(diào)。
李志軍建議患者每周做一次MG-ADL自評(píng),就幾道選擇題,涵蓋說(shuō)話、咀嚼、吞咽、呼吸等8項(xiàng)日常能力。拿給醫(yī)生看,比空口描述病情準(zhǔn)多了。評(píng)分越低越好,0到1分說(shuō)明控制得不錯(cuò);比之前漲了2分以上,就得趕緊找醫(yī)生。
據(jù)悉,同濟(jì)醫(yī)院是國(guó)內(nèi)最早開(kāi)展重癥肌無(wú)力臨床研究的中心之一,自上世紀(jì)80年代便率先針對(duì)重癥肌無(wú)力患者開(kāi)展臨床觀察,尤其在兒童型重癥肌無(wú)力研究方面積累了豐富經(jīng)驗(yàn)。目前醫(yī)院設(shè)有重癥肌無(wú)力專病門診及多學(xué)科診療團(tuán)隊(duì),協(xié)同診療,每月接診約300位患者。李志軍介紹,隨著生物制劑等新型治療手段投入臨床,病情突然加重、往ICU送的患者明顯少了,絕大多數(shù)患者通過(guò)規(guī)范治療都能把病情穩(wěn)住。
(長(zhǎng)江云新聞?dòng)浾?裴蕾 通訊員 田娟)
編輯:陳琦