在第五屆中國國際進口博覽會上，全球獲批的首個納米抗體藥物Cablivi?和新一代用于龐貝病的酶替代治療（ERT）藥物Nexviazyme?亮相賽諾菲展臺。

賽諾菲攜手相關(guān)領(lǐng)域臨床和政策專家、公益組織等相聚一堂，共同探討如何為超罕見病患者建立針對性的診療和保障模式，切實幫助超罕患者用得上藥、用得起藥。

兩款創(chuàng)新藥“中國首秀”

上市后將填補國內(nèi)臨床空白

近年來，國家和社會各界高度重視罕見病的話題，對罕見病的認知也越來越深入。全球獲批的首個納米抗體藥物、也是首個靶向治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP）的藥物 Cablivi?，在本屆進博會上迎來了“中國首秀”。

aTTP是一種罕見的血液系統(tǒng)急癥，致死率極高。該創(chuàng)新藥物也是全球唯一一個獲批針對成人及青少年獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP）患者的新療法。今年10月，Cablivi?獲得“醫(yī)藥界諾貝爾獎”蓋倫獎的“最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎”提名。

據(jù)蘇州大學附屬第一醫(yī)院血栓室副主任余自強教授介紹：“Cablivi?可以顯著縮短患者達到正常血小板計數(shù)和器官損傷標志物恢復正常的時間，得到了國內(nèi)外指南的一致推薦?！?/p>

另一款在罕見病領(lǐng)域的創(chuàng)新產(chǎn)品是新一代用于治療龐貝病的酶替代治療（ERT）藥物，獲得FDA授予的“突破性療法”稱號，能顯著改善龐貝病患者的呼吸功能和運動能力，旨在成為龐貝病新一代的標準治療方案，也在本屆進博會上演“中國首秀”。

復旦大學附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師朱雯華教授表示：“龐貝病是一種罕見的常染色體隱性遺傳病，患者如果不及時治療，會導致多個器官、系統(tǒng)不可逆的進行性損傷，從而需長期依賴輪椅和呼吸機，并導致過早死亡。Nexviazyme?的亮相，有望在未來為龐貝病患者提供新的治療選擇?！?/p>

賽諾菲特藥全球事業(yè)部中國區(qū)總經(jīng)理謝麗娟感言：“作為連續(xù)五年積極參與進博會的跨國藥企，我們非常榮幸見證了中國政府對醫(yī)療創(chuàng)新的大力推動。今年，我們又帶來了兩款重磅產(chǎn)品‘中國首秀’，分別治療罕見血液系統(tǒng)急癥和龐貝病，上市后將填補國內(nèi)臨床空白，希望持續(xù)為困境中的患者帶來生命的希望。作為全球罕見病領(lǐng)域的領(lǐng)導者，賽諾菲將全力以赴，追尋科學奇跡、凝聚多方力量，為罕見病這個‘世界難題’探索‘中國方案’而努力。”

讓“超罕見病”患者用得上藥、用得起藥

多方協(xié)力打通超罕見病最后一公里

記者了解到，進入中國以來，賽諾菲分別帶來了思而贊?、美而贊?、法布贊?和艾而贊?等多款超罕見病藥物，用于治療戈謝病、龐貝病、法布雷病和黏多糖貯積癥Ⅰ型等溶酶體貯積癥。這類疾病目前在國內(nèi)的確診患者人數(shù)僅數(shù)百人，不到總?cè)丝诘陌偃f分之一，為典型的“超罕見病”。

活動現(xiàn)場，中山大學附屬第一醫(yī)院東院執(zhí)行院長黃海威教授、上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心金春林主任、北京病痛挑戰(zhàn)基金會副理事長、創(chuàng)始人王奕鷗和賽諾菲（中國）罕見病及罕見血液病業(yè)務(wù)負責人俞蕾齊聚一堂，就“因地制宜，‘精準’保障，促共同富?！币姴〉闹袊剿鳌敝黝}，展開圓桌討論，建言獻策。

黃海威教授表示：“很多有遺傳背景、臨床異質(zhì)性較大的，卻沒有特別有效藥物治療的超罕見病，更值得我們?nèi)ニ伎己兔鎸?。近年來，我們通過加大醫(yī)療、醫(yī)藥、醫(yī)保三醫(yī)聯(lián)動，改變舊有傳統(tǒng)的工作模式，破解了不少罕見病患者的診療和保障難題?！?/p>

金春林表示：“以政府引導為主，‘因時’‘因地’制宜，整合基本醫(yī)保、商業(yè)保險、慈善救助等的多層次保障，是重要的探索方向?！?/p>

編輯：陳琦