繼2021年11月120萬(wàn)元一針抗癌藥進(jìn)入醫(yī)保談判引發(fā)市場(chǎng)熱議后,近期一針1348萬(wàn)元的罕見病新藥將落地中國(guó),再次吸引人們對(duì)醫(yī)藥行業(yè)的關(guān)注目光。
中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心公示,諾華旗下治療脊髓性肌萎縮的藥物Zolgensma在中國(guó)遞交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可,在2021年10月21日,該藥物所提交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得受理。該藥目前定價(jià)為一針212.5萬(wàn)美元,折合人民幣約1348萬(wàn)元。
對(duì)于如此高價(jià)的創(chuàng)新藥,有人質(zhì)疑這是一種定價(jià)失控的行為,而另一邊的支持者也指出,諾華找到了治愈這種罕見疾病新的新方法。2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄談判中,7種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄,其中便包括用于治療脊髓性肌萎縮癥的藥物Spinraza,該藥物在國(guó)內(nèi)此前定價(jià)接近70萬(wàn)元人民幣一針,每年需反復(fù)注射且屬于完全自費(fèi)藥物,納入醫(yī)保后費(fèi)用降為3.3萬(wàn)元人民幣一針。
同樣是治療脊髓性肌萎縮癥,何以價(jià)格差距如此巨大?納入醫(yī)保降價(jià)的藥物Spinraza并不是新藥,其在全球市場(chǎng)已經(jīng)基本實(shí)現(xiàn)盈利,而且患者需要每年反復(fù)注射。1348萬(wàn)元一針的新藥Zolgensma,患者只需接受一次靜脈注射給藥,就能實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期緩解甚至治愈。
平安證券在研報(bào)中指出,2021年醫(yī)保首次出現(xiàn)年用藥金額百萬(wàn)級(jí)別的罕見病藥品,其進(jìn)醫(yī)保報(bào)出“地板價(jià)”,是綜合考慮支付體系、競(jìng)爭(zhēng)格局等因素的結(jié)果,對(duì)其他高價(jià)藥并不適用。我國(guó)醫(yī)保定位愈加清晰,在此背景下對(duì)接商業(yè)保險(xiǎn)或成為高價(jià)值創(chuàng)新藥商業(yè)化新常態(tài)。
巨豐投資首席投資顧問(wèn)張翠霞對(duì)《證券日?qǐng)?bào)》記者表示,近年來(lái)越來(lái)越多的罕見病創(chuàng)新藥進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng),而且從審批速度看,效率越來(lái)越高。這種現(xiàn)象進(jìn)一步刺激了國(guó)內(nèi)藥企的創(chuàng)新研發(fā)熱情,罕見病新藥研發(fā)領(lǐng)域的市場(chǎng)景氣度也在不斷提升,相關(guān)公司獲得了更多的資本青睞與投資。
張翠霞說(shuō):“有國(guó)外研究機(jī)構(gòu)公布的數(shù)據(jù)顯示,一款新藥的研發(fā)成本,包括失敗的研發(fā)管線的平均成本約在10億到20億美元之間,而研發(fā)時(shí)間往往需要10至15年,要經(jīng)歷藥物發(fā)現(xiàn)、臨床前研究、臨床實(shí)驗(yàn)、上市4個(gè)關(guān)鍵階段,其中第三個(gè)階段最為耗時(shí),一般需要5至7年,這還是站在藥物研發(fā)成功的基礎(chǔ)上,如果失敗了基本上一切都付諸東流。為鼓勵(lì)新藥研發(fā),近年來(lái)國(guó)內(nèi)出臺(tái)了一系列政策,包括優(yōu)化審評(píng)審批、臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化和知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)等,意在降低藥企研發(fā)成本。通過(guò)引入國(guó)際醫(yī)藥巨頭的高價(jià)創(chuàng)新藥,用‘鯰魚效應(yīng)’攪動(dòng)國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥研發(fā)情緒,也是政策的一個(gè)方向?!?/p>
近年來(lái)國(guó)內(nèi)藥企也通過(guò)自研和并購(gòu)?fù)卣购币姴∷幬镅邪l(fā)管線,如北??党梢勋@批上市3款罕見病藥物,其中一款還是我國(guó)首次獲得批準(zhǔn)上市治療MPSII(黏多糖貯積癥II型)的罕見病藥物,滿足了我國(guó)治療需求的缺口;亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)一類新藥奧雷巴替尼片于2021年11月25日獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市,用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑(TKI)耐藥。
國(guó)信證券高級(jí)研究員張立超告訴《證券日?qǐng)?bào)》記者,受集采的影響,越來(lái)越多的醫(yī)藥公司投身醫(yī)藥研發(fā)和醫(yī)療服務(wù),醫(yī)藥板塊的市場(chǎng)熱度和投資者關(guān)注焦點(diǎn)正朝著醫(yī)藥創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)升級(jí)的方向轉(zhuǎn)移。
在新藥研發(fā)布局上,上市公司復(fù)星醫(yī)藥、恒瑞醫(yī)藥都有超過(guò)十款臨床項(xiàng)目。
張立超說(shuō):“高價(jià)創(chuàng)新藥背后是企業(yè)高投入與高回報(bào)。由于罕見病藥物在研發(fā)過(guò)程中與普通藥物相比存在著研發(fā)成本和風(fēng)險(xiǎn)更高的特性,因此其研發(fā)難度更大,研發(fā)成果價(jià)值更凸顯,目前國(guó)內(nèi)該領(lǐng)域還處于藍(lán)海市場(chǎng)?!?/p>
編輯:陳琦